Preparat podaje się dzieciom przed ukończeniem przez nie szóstego miesiąca życia, dawka jest jednorazowa i kosztuje ok. 10 milionów złotych.
SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, to rzadka choroba genetyczna. W ponad 70 procentach przypadków pierwsze objawy pojawiają się u niemowląt i małych dzieci.














